El Observatorio Legislativo de Enfermedades Raras y Medicamentos Huérfanos fue creado a principios de 2020 con el propósito de impulsar el conocimiento, generar evidencia científica y proponer recomendaciones legislativas en torno al ámbito de las enfermedades raras. Este Observatorio está compuesto por un equipo multidisciplinar de expertos, integrado por profesionales de la salud, académicos, representantes de asociaciones de pacientes, ex gestores, etc. Todos ellos comprometidos con una causa común.

El Observatorio se reúne de manera periódica para elaborar informes especializados, con un enfoque prioritario en el ámbito legislativo. Su misión principal es proporcionar datos sólidos y recomendaciones concretas a las administraciones y legisladores, contribuyendo así a mejorar la atención y calidad de vida de las personas con enfermedades raras.